Производителят на много обсъждано лекарство за ALS казва, че може да спре да го продава, след като проучване показа, че не работи

ВАШИНГТОН (АП) — Производителят на доста обсъждано лекарство за заболяването на Лу Гериг съобщи в петък, че неговата терапия не е съумяла помогне на пациентите в огромно следващо изследване, само че не съумя да се ангажира да извърши предходното заричане да изтегли лекарството от пазара в Съединени американски щати.

Администрацията по храните и медикаментите утвърди Relyvrio на Amylyx Pharmaceuticals през септември 2022 година, след траяла години акция за покровителство от пациенти с амиотрофична латерална склероза или ALS, съдбовна мускулна загуба.

Amylyx сподели в петък в изказване, че ще разиска проектите си за Relyvrio с пациентите и FDA, което „ може да включва непринудено отдръпване “ на лекарството.

Последното изследване на компанията сподели, че лекарството не забавя болестта спрямо фиктивно лекуване. Лекарството също по този начин не съумя да покаже усъвършенстване на вторични ограничения, като да вземем за пример мускулна мощ.

Лекарството на Amylyx е част от поредност от медикаменти за смъртоносни, дегенеративни болести, които завоюваха утвърждението на FDA през последните години макар съмнителните доказателства, че те работят.

Одобрението от 2022 година се основава главно на резултати от едно малко изследване на междинен стадий, което беше подложено на критика от някои от вътрешните учени на организацията. Външен комитет от специалисти също гласоподава срещу лекарството в началото, преди да бъде податлив да го поддържа на следваща среща, поискана от пациентите. По това време Amylyx означи, че продължава по-голямо проследяващо изследване на повече от 600 пациенти, което ще даде спомагателни данни за лекарството.

В извънредно необикновен ход ръководителите на компанията на тази среща споделиха на регулаторите на FDA, че непринудено ще изтеглят лекарството си от пазара, в случай че изследването не удостовери, че то оказва помощ. Този ангажимент наподобява изигра основна роля в убеждаването на съветниците на FDA да гласоподават в интерес на утвърждението на лекарството, макар съмнителните данни.

FDA няма формален развой за бързо изваждане на лекарството от пазара. Това е по този начин, тъй като регулаторите са дали цялостно утвърждение на Relyvrio, а не авансово утвърждение, което постоянно се употребява за обещаващи, само че недоказани медикаменти за заболявания, които са сложни за лекуване.

Лекарството на Amylyx не се квалифицира за този тип утвърждение, защото изследванията му се основават най-вече на въпросници на пациенти и други данни, които FDA не употребява, с цел да форсира утвърждението на медикаменти.

По време на решението FDA длъжностни лица обясниха, че „ регулаторната еластичност “ е подобаваща за одобрение на Relyvrio, „ поради сериозното и животозастрашаващо естество на ALS и забележителната незадоволена потребност. “

В месеците преди решението FDA беше изправена пред мощен напън от Пациенти с ALS, бранители и членове на Конгреса.

Relyvrio идва като прахуляк, който съчетава две по-стари медикаменти: лекарство с рецепта за чернодробни болести и хранителна добавка, обвързвана с обичайна китайска медицина.

Amylyx беше подложен на критика за цената на лекарството от 158 000 $ за доставка за една година. Продажбите са слаби от стартирането на лекарството в края на 2022 година, като някои пациенти са прекратили лекарството единствено след няколко месеца.

Акциите на основаната в Кеймбридж, Масачузетс Amylyx Pharmaceuticals Inc. се сринаха с повече от 83% в петък сутринта.

___

Отделът по опазване на здравето и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от групата за научни и просветителни медии на медицинския институт Хауърд Хюз. AP е само виновен за цялото наличие.